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云健康基因电子报  2017年9月1日

医学前沿
 

01 里程碑 !FDA批准全球首款CAR-T疗法,定价47.5万美元

导读 FDA正式批准诺华突破性CAR-T疗法 Kymriah上市,用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病,定价47.5万美元。这是FDA批准的首款CAR-T疗法,也是FDA批准的第一个基因治疗药物,具有里程碑意义。

02 FDA授予协和发酵麒麟制药淋巴瘤药物mogamulizumab突破性认证

导读 美国FDA授予日本淋巴瘤药物突破性药物认证,该药物已经在日本使用多年,用于治疗淋巴瘤患者。该药物是东京协和发酵麒麟有限公司(Kyowa Hakko Kirin Co., Ltd.)的研究产品mogamulizumab,正在开发用于二线治疗两种非霍奇金淋巴瘤。Mogamulizumab是一种人源化单克隆抗体(mAb),用于治疗蕈样霉菌病(Mycosis Fungoides MF)和Sézary综合征(SS),适用于已接受至少一次系统治疗的成年患者。

03 全球风向标!美国畅销抗癌药Top 25

导读 本文所列为2016年美国市场销售额排名居前的25个抗肿瘤药。其中包括近年上市的新药,如人免疫球蛋白(Ig)G4抗PD-1单克隆抗体Nivolumab和另一个癌症免疫治疗的人源化抗体Pembrolizumab;也有紫杉醇、亮丙瑞林等老药,应该可以代表世界范围抗肿瘤药市场的大致趋势。

  

科学发现
 

01【盘点】急性髓细胞白血病靶点及临床药物研究进展

导读 免疫疗法的出现,则对复发型或者难治型急性髓细胞白血病(AML)患者而言,无疑是一种全新选择。目前,针对AML的免疫疗法药物分类主要包括以下5种:1.抗体药物偶联(ADC) 2. 双特异性 T 细胞单链抗体(Bispecific T cell engager, BiTE)3. 嵌合型抗原受体T细胞(CAR-T)疗法4. 检查点抑制剂(Checkpoint inhibitors)5. 树突细胞疫苗(Dendritic cellvaccination)。

02 重磅级研究解析维生素C如何治疗白血病

导读 近日,国际权威期刊nature和cell均发表了维生素C治疗白血病的研究:1、Nature-维生素C调节造血干细胞功能和白血病的生成。2.CELL-维生素C可模拟TET2恢复的表型阻碍白血病进程。3.Leukemia-维生素C治疗IDH突变的急性髓系白血病。

03 复旦大学最新发表Cell文章:dcas9原位捕捉染色质互作新技术

导读 题为“In Situ capture of chromatin interactions by biotinylated dCAS9”的文章,首次利用了“biotinylated dCAS9”的方法建立了高分辨率,位点特异原位DNA-蛋白质以及其他元件的互作网络。这种3D互作组学手段有助于科研人员今后就调控元件与疾病和发育的关系作进一步深入研究。
 

健康资讯
 

01 Nature突破发现:肠道细菌与人类细胞“说同一种语言”,有望带来新疗法

导读 8月30日,发表在Nature杂志上的一项突破成果中发现:肠道细菌与人类细胞说的是基本相同的化学语言。这些相同的语言是基于一种叫做配体(ligand)的分子。基于这些发现,科学家们开发了一种基因改造细菌的方法,使其能够产生通过调节人类新陈代谢对某些疾病具有治疗潜能的分子。在小鼠测试中,引入这种修改版的肠道细菌导致了血糖水平的降低以及其它代谢变化。

02 FDA 批准利拉鲁肽用于降低糖尿病患者心血管风险

导读 8 月 25 日报道,诺和诺德今日表示,美国 FDA 扩展批准其糖尿病药物利拉鲁肽用于降低心脏病发作和卒中等心血管事件的风险。该公司在一份声明中称,这是 FDA 首次批准一种糖尿病药物用于降低 2 型糖尿病患者心脏病发作、卒中及心血管死亡风险。

03《自然医学》三重磅:减肥药研发获重大突破,三家制药巨头同时发现有效治疗肥胖的作用靶点

导读 近日,《自然医学》同时刊登了来自诺和诺德(NVO)、礼来(LLY)、强生(JNJ)三家制药巨头研究人员的三篇独立文章,明确指出GFRAL是GDF15的高亲和力受体,在减少摄食和降低体重机制中发挥着核心作用。试验过程中研究人员敲低GFRAL表达或阻断GFRAL与GDF15相互作用,会导致进食增多和体重增加,以及葡萄糖耐量异常。

      云健康基因科技(上海)有限公司,是一家专注精准医学转化应用的基因组学高新技术企业,是中国精准医学高通量测序的领先者和倡导者之一,国家发改委首批基因检测示范中心,中国自贸区国际精准医疗合作中心,获批参加国家十三五精准医学大数据标准体系建设和基因大数据等国家级和上海市重大项目。

 

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